Dzisiaj jest 28 Października 2020, Środa, imieniny obchodzą:

Terapia ostatniej szansy

Dodano: 14 października 2020

Pojęcie terapii komórkowych jest szerokie. Obok dobrze zdefiniowanych, prowadzonych m.in. w Polsce terapii eksperymentalnych komórkami mezenchymalnymi, można natrafić na nieuregulowane prawem próby leczenia, które nie mają uzasadnienia merytorycznego czy klinicznego. Na co zwrócić uwagę w wyborze terapii komórkowej zastanawiali się eksperci podczas panelu otwierającego kampanię „Moc Komórek – Wybierajmy Potwierdzone Terapie Komórkowe”.

 

Źródło: www.centrumprasowe.pap.pl

Od kilkudziesięciu lat komórki macierzyste stanowią wielką nadzieję współczesnej medycyny. Ich najważniejsza cechą jest niemal nieograniczona zdolność do przekształcania się w dowolną komórkę ludzkiego organizmu, a podstawową funkcję stanowi wymiana starych, „zużytych” na nowe, gotowe do pracy komórki. Stąd pojawiła się koncepcja, że można je wykorzystać w terapiach rozmaitych schorzeń.

„Termin terapii komórkowej jest szeroki. Obejmuje wszelkie podejścia, w których próbujemy zastosować leki oparte o komórki - czyli o obiekty biologiczne izolowane z naszych tkanek. To, na czym chcielibyśmy się skupiać, to terapie komórkowe potwierdzone” – powiedziała w trakcie panelu prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma z Pracowni Biotechnologii Komórek Macierzystych w Małopolskim Centrum Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie. Podkreśliła jednocześnie, że skuteczne terapie oparte o komórki obejmują preparaty wytwarzane z określonych tkanek, o znanym potencjale biologicznym, na tyle wystandaryzowane, by spełniały kryteria leków. „Muszą być odpowiednio przygotowane i na to trzeba zwracać uwagę pacjentom” – mówiła.

Wiosną tego roku Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) opublikował stanowisko dotyczące stosowania niepotwierdzonych terapii komórkowych. Zwrócono w nim uwagę na sytuację, w której niektóre podmioty oferują nieuregulowane prawem terapie komórkowe bez odpowiedniego uzasadnienia merytorycznego i klinicznego. To sprzyja budowaniu złudnych nadziei dotyczących terapii komórkowych. EMA ostrzega również, iż stosowanie niesprawdzonych i nieregulowanych terapii komórkowych może stanowić poważne zagrożenie dla pacjentów, przynosząc im niewielkie korzyści lecznicze lub ich brak.

Stąd na potrzeby kampanii „Moc Komórek” powstała nazwa własna „Potwierdzona Terapia Komórkowa”, aby podkreślić różnice pomiędzy terapiami komórkami macierzystymi, ściśle określonymi i wytwarzanymi w odpowiednim reżimie, a „terapiami komórkowymi”, w których zawartość komórek macierzystych jest wątpliwa. Dzięki zachowaniu odpowiedniego standardu wytwarzania (GMP) komórki macierzyste zyskują status produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP) i wówczas mogą zostać użyte w procedurze Medycznego Eksperymentu Leczniczego. Ta procedura dla leków ATMP jest zdefiniowana w prawie europejskim jako wyłączenie szpitalne (hospital exemption), a w innych krajach – np. w Australii określana jest jako medical innovation (wg The National Stem Cell Foundation of Australia).

MEL to Medyczny Eksperyment Leczniczy, który polega na wprowadzeniu przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod leczniczych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. „MEL wiąże się ze zgodą Komisji Bioetycznej, pod którą podlega instytucja, w której ma dojść do podania tego produktu. W naszym przypadku jest to komisja Lubelskiego Uniwersytetu Medycznego albo komisja działająca przy Okręgowej Izbie Lekarskiej. Zgoda jest wydawana za każdym razem na konkretnego pacjenta” – mówiła dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Potwierdzone Terapie Komórkowe zakładają stosowanie preparatów zawierających wyłącznie lub w bardzo wysokim stopniu komórki mezenchymalne (mesenchymal stem cells; MSC), które wytwarzane są w certyfikowanym laboratorium przez wiele tygodni i kontrolowane pod względem jakości oraz czystości preparatu. Są one podawane pacjentom w kilkunastu ośrodkach w Polsce.

„Podajemy je głównie po to, by ratować życie ludzkie. Opieramy się na doświadczeniach kolegów ze Szwecji, Stanów Zjednoczonych, którzy mają te terapie już opisane, a ich wyniki opublikowane. Tam pierwsze fazy badań klinicznych są już ukończone. Nigdy nie obserwowaliśmy objawów ubocznych, po drugie skuteczność tych leków w leczeniu opornej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi jest na poziomie 50 proc.” – mówił w trakcie panelu prof. dr hab. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcego Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

W podobnym duchu wypowiadała się dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk. „MEL stosujemy w przypadkach, gdzie dotychczas stosowane formy terapii nie przynoszą oczekiwanych efektów. Nie każde zaburzenie neurologiczne u dziecka kwalifikuje się do terapii komórkami mezenchymalnymi. Większość moich pacjentów to osoby z mózgowym porażeniem dziecięcym, z przepukliną oponowo-rdzeniową, autyzmem. U około 70 proc – 80 proc. widzimy poprawę funkcjonowania, szczególnie w obszarze funkcji poznawczych, intelektualnych” – mówiła dr hab. Chrościńska-Krawczyk.

Podkreśliła jednocześnie, że zastosowanie komórek macierzystych pomaga w funkcjonowaniu pacjentów, natomiast ich nie leczy. „Często rodzice upatrują w terapii komórkami cudu, który będzie polegał na tym, że ich dziecko wstanie, będzie chodziło i funkcjonowało normalnie. Tak się jednak nie dzieje, ale jest poprawa” – mówiła.

Wiedza pacjentów na temat terapii komórkami macierzystymi nie jest pełna, ona dopiero raczkuje. „Dla nas jest ważne, by ta forma leczenia była bezpieczna. Tyle słyszeliśmy informacji na temat różnego rodzaju działań, które nie są objęte prawem. Rodzic, który nie ma innej możliwości leczenia, będzie korzystał ze wszystkiego, co mu się zaoferuje. Ważne, że te terapie są sprawdzone, odpowiednio opisane prawnie” – powiedział Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.

Z kolei prof. zw. dr hab. n. med. Marcin Mycko z Kliniki Neurologii Collegium Medicum Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie podkreślił, że nasza wiedza na temat tych terapii jest już całkiem spora. „Są dziesiątki tysięcy publikacji. Musimy jednak pamiętać, że te terapie się od siebie różnią. Ciągle się uczymy, która populacja komórek macierzystych działa. Z publikacji wynika, że efekt terapeutyczny się pojawia, natomiast nie wiemy, skąd wynika. Ale zaniechanie badań w tym kierunku czy też próba odrzucenia tej dziedziny byłaby ogromną szkodą dla postępu medycznego” – mówił w trakcie panelu prof. Mycko.

W ramach kampanii „Moc Komórek - Wybierajmy Potwierdzone Terapie Komórkowe” pacjenci otrzymują „narzędzia” w formie informacji opracowanych przez specjalistów, dzięki którym samodzielnie będą mogli ocenić, czy oferowana terapia komórkowa jest terapią niepotwierdzoną, przed którą ostrzega Europejska Agencja Leków, czy Potwierdzoną Terapią Komórkową posiadającą wszystkie cechy terapii komórkowej, w której wykorzystywane są komórki MSC, klasyfikowane jako produkt leczniczy terapii zaawansowanej.

Organizator kampanii wraz z partnerami wychodząc naprzeciw potrzebom pacjentów, przygotował zbiór przydatnych informacji. Na stronie internetowej www.mockomorek.pl znajduje się Poradnik Pacjenta do pobrania, a także wskazówki dotyczące cech, jakie powinna mieć terapia komórkami mezenchymalnymi.



Czytaj również